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Editando genes humanos

A Vertex e a CRISPR Therapeutics desenvolveram um medicamento para tratar duas doenças sanguíneas hereditárias: anemia falciforme e talassemia beta. Ambas as doenças são causadas por mutações no gene da hemoglobina. Em ambas as doenças, observa-se anemia - diminuição da quantidade de hemoglobina e glóbulos vermelhos que transportam oxigênio para todos os órgãos, que sofrem com a falta de oxigênio.

O novo medicamento já passou por testes clínicos e seus resultados foram enviados para aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.
O medicamento é baseado na tecnologia de edição de genes CRISPR: que altera a sequência de DNA das células, corrigindo mutações. Nenhum medicamento usando essa abordagem foi aprovado. Mas isso pode mudar em breve.
Uma decisão sobre este medicamento estará disponível dentro de 8 a 12 meses.